Hemofili İçin Gen Terapisi…

20:33:25

Amerika Birleşik Devletleri Federal İlaç İdaresi (FDA), nadir görülen bir kan pıhtılaşması hastalığı için yüksek bir fiyat etiketi olan yeni bir tedaviyi onayladı…

Doz başına 3,5 milyon ABD dolarına mal olacak olan bu ilaç, dünyanın herhangi bir yerindeki en pahalı ilaç olacak. Fiyatı ilk bakışta dudak uçuklatıyor, ancak ilacın maliyet etkinliği üzerine yapılan yeni bir analiz, bunun tedavinin sağladığı fayda için nispeten ‘adil’ bir fiyat olduğunu gösteriyor – en azından ekonomik refaha sahip olan ülkelerde….

Hemgenix adı verilen ilaç, kanın pıhtılaşmasının azalmasına neden olan nadir bir genetik hastalık olan hemofili B için bir gen terapisi tedavisidir. En ciddi semptomlar, durdurulması zor olan spontane ve tekrarlayan kanama ataklarını içerir.

Hemofili B erkeklerde kadınlardan daha sık görülme eğilimindedir ve kesin bir sayıya ulaşmak zor olsa da, tahminler ABD’de yaklaşık 8.000 erkeğin şu anda yaşam boyu süren bu hastalıktan muzdarip olduğunu göstermektedir.

Şu anda ABD’de hemofili B’yi tedavi etmek için kullanılan ana ilaç, hastalara çok ihtiyaç duyulan bir pıhtılaşma faktörü kazandırmaktadır, ancak ömür boyu tedavi maliyetleri yüksektir. Şiddetli semptomları olanlarda, zamanla etkinliği azalmaya başlayabilen rutin ve pahalı bir tedavi rejimi gereklidir.

Günümüzde araştırmacılar, orta ila şiddetli hemofili B’li her hasta için yetişkin yaşam boyu maliyetinin yaklaşık 21 ila 23 milyon ABD doları olduğunu tahmin etmektedir. Birleşik Krallık’taki tedavi maliyetleri ABD’ye veya Avrupa’nın başka yerlerine göre daha ucuzdur, ancak yine de yaşamları boyunca hasta başına on milyonlarca dolara ulaşmaktadır.

Öte yandan Hemgenix, fiyatının çok altında tek bir dozda verilen tek seferlik intravenöz bir üründür. Ürün, DNA’yı karaciğerdeki hedef hücrelere iletmek üzere tasarlanmış viral tabanlı bir vektör aracılığıyla vücuda taşınır. Bu genetik bilgi daha sonra hücreler tarafından çoğaltılarak Faktör IX olarak bilinen bir pıhtılaşma proteininin talimatlarını yayıyor.

Şimdiye kadar yapılan iki çalışmada Hemgenix’in etkinliği ve güvenliği test edilmiştir. Ağır veya orta derecede ağır hemofili B hastası 54 katılımcı arasında yapılan bir çalışmada, araştırmacılar Faktör IX aktivite seviyelerinin arttığını ve hastaların şu anda mevcut olan rutin replasman tedavilerine olan ihtiyacı azalttığını tespit etti.

Gen terapisini aldıktan sonra, hastaların kontrolsüz kanama geliştirme oranı, başlangıçtaki oranlarına kıyasla yüzde 50’nin üzerinde düşmüştür.

Yan etkiler arasında baş ağrısı, grip benzeri semptomlar ve karaciğerde enzim yükselmeleri yer almaktadır ve bunların hepsi ilerideki dönemde doktorlar tarafından dikkatle izlenmelidir.

“Hemofili için gen terapisi yirmi yılı aşkın bir süredir ufukta görünmektedir. Hemofili tedavisindeki ilerlemelere rağmen, kanama ataklarının önlenmesi ve tedavisi bireylerin yaşam kalitesini olumsuz yönde etkileyebilmektedir,” diyor FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks.

“Bugünkü onay, hemofili B hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hemofili formuyla ilişkili yüksek hastalık yükü yaşayanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.”

Bu gen terapisi tedavisinin hemofili B için bir tedavi olup olmadığı henüz belli değil, ancak ilk sonuçlar umut verici.

Hemofili B gibi ciddi ancak nadir görülen hastalıklar için FDA, tıbbi araştırmaları teşvik etmek üzere özel bir atama yetkisine sahiptir. Örneğin Hemgenix, sadece az sayıda hastayı tedavi edeceği için ‘yetim ilaç‘ olarak sınıflandırılmıştır.

Bu atamanın bir parçası olarak Hemgenix’in üreticisi CSL Behring, önümüzdeki yedi yıl boyunca ABD pazarında münhasır haklara sahiptir.

ABD hükûmetinin bilimsel araştırmaları teşvik etmek için kullandığı teşvikler, aksi takdirde yol kenarına düşecek olan nadir hastalıklara yönelik yenilikleri artırmanın yararlı bir yoludur, ancak bu politika iki ucu keskin bir kılıç sunmaktadır.

Bu aynı zamanda, ilaç fiyatlarına kısıtlamalar getiren diğer ülkeler uluslararası araştırmaların faydalarından yararlanırken, ABD pazarının ilaç tekellerini destekleme maliyetini üstlenmesi anlamına gelmektedir.

Bugün ABD reçeteli ilaçlar için dünyadaki diğer ülkelere kıyasla iki ila altı kat daha fazla ödeme yapmaktadır.

En pahalı ilaç rekorunun bir önceki sahibi spinal musküler atrofi tedavisinde kullanılan bir başka ‘tek seferlik‘ gen terapisiydi. Tedavi başına tahmini 2 milyon ABD doları tutarındaki bu ilaç, ilaç şirketlerinin işlerini finanse etme biçimleri konusunda da hararetli tartışmalara yol açtı.

Ön maliyetler kesinlikle çok büyük, ancak destekleyici bir sigorta şirketine sahip olacak kadar şanslı olanlar için Hemgenix, tıbbi maliyetlerde milyonlarca tasarruf sağlayabilir ve hayatları ölçülemez şekillerde iyileştirebilir.

Avrupa İlaç Ajansı ve onun Birleşik Krallık ve Avustralya’daki ilaç düzenleyici muadilleri de şu anda gen terapisi tedavisini kullanım için gözden geçiriyor.

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…