24/1/2024 – 21:10:30

Gen Tedavisi 11 Yaşındaki Bir Çocuğun İlk Kez İşitmesini Sağladı

11 yaşındaki Aissam Dam, doğuştan sağırdı ve Fas'ta yoksul bir toplulukta yaşarken kendi icat ettiği işaret diliyle iletişim kuruyordu. Ancak geçen yıl İspanya'ya taşındıktan sonra ailesi onu bir işitme uzmanına götürdü ve uzman, Aissam'ın gen terapisi alan bir klinik deney için uygun olabileceğini önerdi. 4 Ekim'de Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde tedavi edilen Aissam, Amerika'da doğuştan sağırlık için gen terapisi alan ilk kişi oldu ve tedavi başarılı oldu.

Gen tedavisi, yeni otoferlin genlerini taşıyan zararsız bir virüsün iki damla sıvı içinde koklea boyunca hassas bir şekilde enjekte edilerek genlerin her bir saç hücresine iletilmesinden oluşuyor.

Aissam 1 numaralı hasta olmaya uygun görüldüğünde, Lilly ve Akouos, Aissam gen terapisi ve takip işitme testleri alırken, onun ve babasının dört ay boyunca Philadelphia'da yaşaması için ödeme yaptı.

Aissam'ın gen terapisi, otoferlin adlı tek bir gendeki mutasyon nedeniyle doğuştan sağırlığı hedef alıyor. Otoferlin sağırlığı dünya çapında yaklaşık 200.000 kişiyi etkilemektedir. Gen terapisinin amacı, hastaların kulaklarındaki mutasyona uğramış otoferlin genini işlevsel bir genle değiştirmektir.

Araştırmacılar, Aissam gibi hastalar için gen tedavilerine yol açabileceğini söylüyorlar. Şu ana kadar işitme kaybından uzak durmuş gen terapisi için yeni bir sınırı işaret edebilir. Aissam'ın tedavisi başarılı olduğu için, Philadelphia'daki hastanedeki araştırmacılar daha küçük çocuklara gen terapisi uygulamayı planlıyorlar.

Aissam'ın işitme duyusu tedavi sonrasında normale yakın hale geldi, ancak araştırmacılar onun bir dili anlaması veya konuşması konusunda belirsizlik olduğunu belirtiyor. Gen tedavisi ile sağlanan işitme yetisinin, hastalara trafik seslerini duyma veya iletişim kurma gibi avantajlar sağlayabileceği düşünülüyor.

Gen tedavisi konusundaki diğer çalışmalardan biri, Çin ve Avrupa'da başlamış ya da devam etmekte olan dört çalışmadan biri. Gen tedavisinin başarıyla sonuçlanması durumunda, gen terapisi daha geniş bir hasta kitlesine ulaşabilir ve doğuştan sağırlık gibi genetik hastalıkların tedavisinde çığır açabilir.

Aissam'ın hikayesi, gen terapisinin sadece işitme kaybı olan çocuklar için değil, genel olarak genetik hastalıkların tedavisi için umut vadeden bir alan olabileceğini gösteriyor. Bu tür yenilikçi tedaviler, genetik temelli sağlık sorunlarına karşı yeni bir perspektif sunarak, hastaların yaşam kalitesini artırabilir.

Bu sistem bir dereceye kadar işe yaradı ancak konuşmanın doğallığını bozdu ve Aissam'ı kısa cümleler ya da ifadelerle cevap vermeye zorlayarak kişiliğinin ifadesini en aza indirdi.

Ancak Aissam'a işitme mucizesini aktarmayı başardı.

Başlangıçta seslerin ve gürültülerin onu korkuttuğunu söyledi. Ancak daha sonra, ses dünyası açıldıkça, duyduğu her sesten zevk almaya başladığını söylüyor.

Özellikle sevdiği bir ses olup olmadığı sorulduğunda Aissam tereddüt etmeden cevap veriyor.

“İnsanlar,” diye vurguluyor.

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…

15:04:19
Genetiği değiştirilmiş bebeklerin arkasındaki bilim insanı Hong Kong'da çalışacak…

Beş yıl önce dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş bebeklerini ürettiği iddiasıyla etik bir tartışma başlatan Çinli bir bilim insanı Salı günü yaptığı açıklamada Hong Kong'da nadir görülen kalıtsal hastalıkları araştırmayı umduğunu söyledi. He Jiankui, 2018 yılında ikiz kızların embriyolarını değiştirdiğini açıkladığında dünyayı şoke etmiş ve bilim camiasındaki pek çok kişi çalışmasını etik dışı olarak eleştirmişti.

He, 2019 yılında Çin anakarasındaki bir mahkeme tarafından ruhsatsız doktorluk yapmaktan suçlu bulundu ve 3 milyon yuan – 445.000 $ – para cezası ile üç yıl hapis cezasına çarptırıldı.

Serbest bırakılmasından on ay sonra Salı günü Pekin'de yaptığı açıklamada kendisine Hong Kong vizesi verildiğini ve finans merkezindeki üniversiteler, araştırma enstitüleri ve şirketlerle temas halinde olduğunu duyurdu.

Uygun bir fırsat olması halinde Hong Kong'da çalışmayı düşüneceğini ve nadir görülen kalıtsal hastalıklar için gen tedavisi araştırmayı planladığını söyledi.

Kısa bir basın toplantısında “Bilimsel araştırmalarım etik kurallara ve bilimsel araştırmalarla ilgili uluslararası mutabakata uygun olacak” dedi.

2018'de yaptığı açıklama, gen düzenlemenin etiği konusunda küresel bir tartışmaya yol açtı. Basına verdiği röportajda, bebeklere AIDS'e karşı direnç kazandırmak amacıyla HIV'in hücrelere girmesini sağlayan bir geni devre dışı bırakmak için CRISPR-cas9 adlı bir araç kullandığını söyledi.

26 Kasım 2018 tarihinde YouTube'da The He Lab kanalından paylaştığı video serisi ile araştırma ekibinin CRISPR-Cas9 teknolojisini insan embriyosunda kullanmasıyla insanlık tarihinin ilk genetik tasarımlı bebeklerinin dünyaya gelmesine katkıda bulunduğunu açıklamıştı.

CRISPR-cas9 aracı başka yerlerde yetişkinlerde hastalıkları tedavi etmek için test edildi, ancak bilim camiasındaki pek çok kişi He'nin çalışmasını tıbbi açıdan gereksiz ve etik dışı olarak eleştirdi, çünkü herhangi bir genetik değişiklik gelecek nesillere aktarılabilirdi.

Shenzhen'deki Çin mahkemesi 2019 yılında He'yi mahkûm ederken, He'nin doktorluk yeterliliklerine sahip olmadığını, şöhret ve kâr peşinde koştuğunu, bilimsel araştırmalarla ilgili Çin düzenlemelerini kasten ihlal ettiğini ve hem bilimsel araştırmalarda hem de tıpta etik çizgiyi aştığını söyledi. Mahkeme ayrıca üçüncü bir doğumu da doğrulayarak, projesinin iki kadından doğan genleri düzenlenmiş üç bebeği içerdiğini söyledi.

Geçtiğimiz Nisan ayında serbest bırakıldı ve önümüzdeki ay Oxford Üniversitesi'nde konuşma yapmak üzere davet edildi. Ancak bu ay Twitter'da son üç yılda yaşadıkları hakkında konuşmaya hazır olmadığını yazdı ve ziyareti iptal etmeye karar verdi.

Salı günü düzenlediği basın toplantısına yaklaşık altı medya kuruluşunu davet etti ancak iki dakika kadar bir açıklama okuduktan sonra ayrıldı. Ayrılırken sorulara yanıt vermedi.

Daha sonra yazılı olarak verdiği yanıtta, gelecekteki çalışmalarını incelemek ve sürecin açık ve şeffaf olduğundan emin olmak için etik konusunda bir danışma komitesi kurmayı planladığını söyledi.

İnsanların genellikle 20 yaşlarında kalp ve akciğer yetmezliğinden ölmelerine neden olduğunu söylediği genetik bir hastalık olan Duchenne Musküler Distrofi'yi araştırmayı planladığını söyledi. Hiçbir ilacın hastalığı tedavi edemediğini ve gen tedavisinin yardımcı olabileceğini söyledi.

“Gen terapisinin verimliliğini artırmak için adeno-ilişkili virüs kapsidlerini geliştirmek ve her aile için uygun hale getirmek amacıyla gen terapisinin maliyetlerini büyük ölçüde düşürmek için yapay zekâ araçlarını kullanmayı umuyoruz” dedi.

Hong Kong'da, küresel yetenekleri cezbetmeye yönelik yeni bir program kapsamında He'ye vize verilmesi, alıcıların sabıka kaydı olabileceği endişelerine yol açtı.

Hong Kong Çalışma Bakanı Chris Sun münferit vakalar hakkında yorum yapmayı reddetti ancak başvuru sahiplerinin başvuru sürecinde herhangi bir sabıka kaydını ifşa etmelerine gerek olmadığını kabul etti. Sun, hükûmetin iş akışını gözden geçireceğini ve gerekirse ayarlamalar yapacağını söyledi.

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…

15:43:00

Umut verici gen terapisi tedaviyi doğrudan beyne ulaştırıyor…
Bilim insanları gen tedavisinin doğrudan beyne uygulanmasının büyük umut vaat ettiğini söylüyor…

Rylae-Ann Poulin bir yaşındayken, yaşıtı diğer çocuklar gibi emeklemiyor ya da gevezelik etmiyordu. Nadir görülen bir genetik bozukluk başını bile kaldırmasına engel oluyordu. Anne ve babası sırf rahat nefes alıp uyuyabilsin diye geceleri sırayla onu dik tutuyordu.

Aylar sonra doktorlar doğrudan beynine gen tedavisi uyguladılar.

Şimdi 4 yaşındaki çocuk yürüyor, koşuyor, yüzüyor, okuyor ve ata biniyor – annesi Judy Wei, “doktorların bir zamanlar imkansız olduğunu söylediği pek çok harika şeyi yapıyor” dedi.

Ailesiyle birlikte Bangkok'ta yaşayan Rylae-Ann, uzmanların bir dizi beyin rahatsızlığının tedavisi için büyük umut vaat ettiğine inandıkları yeni bir gen terapisi yönteminden – beynin içindeki hastalıklara saldırmak – ilk yararlananlardan biri oldu.

Onun tedavisi, sinir sistemindeki hücrelerin iletişim kurma biçimine müdahale eden bir bozukluk olan AADC eksikliği için Avrupa ve Birleşik Krallık'ta onaylanmasının ardından kısa süre önce beyne verilen ilk gen tedavisi oldu. New Jersey'li ilaç üreticisi PTC Therapeutics bu yıl ABD onayı almayı planlıyor.

Bu arada, Ulusal Sağlık Enstitüleri'ne göre, çeşitli bozukluklar için beyne gen terapisini test eden yaklaşık 30 ABD çalışması devam etmektedir. Ohio Eyalet Üniversitesi'nde Dr. Krystof Bankiewicz tarafından yönetilen bir çalışma da AADC eksikliğini hedef alıyor. Diğerleri Alzheimer, Parkinson ve Huntington gibi hastalıklar için tedavileri test etmektedir.

Özellikle tek bir genden daha fazlasının neden olduğu hastalıklarda zorluklar devam etmektedir. Ancak bilim insanları bu yaklaşımı destekleyen kanıtların arttığını ve en karmaşık ve gizemli organımızı etkileyen hastalıklara karşı mücadelede yeni bir sınır açtığını söylüyor.

Bir beyin cerrahı olan Bankiewicz, “Önümüzde çok heyecan verici zamanlar var” dedi. “Bazı atılımlar görüyoruz.”

Bu atılımların en dramatik olanı, vücudun kimyasal habercileri olan dopamin ve serotonin gibi nörotransmitterlerin üretilmesine yardımcı olan bir enzim için gerekli olan bir gendeki mutasyonların neden olduğu Rylae-Ann hastalığını içeriyor. Tek seferlik tedavi, genin çalışan bir versiyonunu sağlıyor.

Rylae-Ann yaklaşık 3 aylıkken ailesinin nöbet olduğunu düşündüğü nöbetler geçirmeye başladı – gözleri geri dönüyor ve kasları geriliyordu. Bazen beslenmeden sonra ciğerlerine sıvı kaçıyor ve bu da onu acil servise götürüyordu. Doktorlar epilepsi ya da serebral palsi olabileceğini düşündü.

O sıralarda Wei'nin erkek kardeşi ona Tayvan'da AADC eksikliği olan bir çocukla ilgili bir Facebook gönderisi gönderdi. Son derece nadir görülen bu hastalık, çoğu o ülkede olmak üzere dünya çapında yaklaşık 135 çocuğu etkiliyor. Tayvan'da doğan Wei ve kocası Richard Poulin III, orada Rylae-Ann'e doğru teşhisi koyan bir doktor aradılar. Tayvan'daki bir gen terapisi klinik denemesine katılabileceğini öğrendiler.

Beyin ameliyatı ihtimali onları tedirgin etse de, Rylae-Ann'in bu ameliyat olmadan 4 yaşından fazla yaşayamayacağını fark ettiler.

Rylae-Ann, ailesinin “yeniden doğduğu gün” olarak adlandırdığı 13 Kasım 2019'da, 18 aylıkken tedaviye başladı. Doktorlar tedaviyi minimal invaziv bir ameliyat sırasında, kafatasındaki bir delikten ince bir tüple uyguladı. Zararsız bir virüs, genin işleyen bir versiyonunu taşıyordu.

PTC Therapeutics CEO'su Stuart Peltz, “Beyin hücrelerine yerleştiriliyor ve beyin hücreleri – nörotransmitter – dopamin üretiyor” dedi.

Şirket yetkilileri, klinik çalışmalarındaki tüm hastaların motor ve bilişsel iyileşmeler gösterdiğini söyledi. Peltz, bazılarının sonunda ayağa kalkıp yürüyebildiğini ve zaman içinde iyileşmeye devam ettiğini söyledi.

Bankiewicz, ekibinin NIH tarafından finanse edilen çalışmasındaki 40 kadar hastanın hepsinin de önemli gelişmeler gördüğünü söyledi. Bankiewicz'in cerrahi yaklaşımı daha kapsamlı ve tedaviyi beynin farklı bir bölümüne uyguluyor. Bankiewicz, sarmaşığın filizlenmesine ve yayılmasına neden olan tohumların ekilmesi gibi, beyindeki ilgili devreleri hedeflediğini söyledi.

Araştırmanın finansmanına yardımcı olan Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü'nde program direktörü olan Jill Morris, “Bu gerçekten harika bir çalışma” dedi. “Ve hastalar arasında çok fazla tutarlılık gördü.”

Hastalardan biri, Toronto yakınlarında ailesiyle birlikte yaşayan 8 yaşındaki Rian Rodriguez-Pena. Rian 2019 yılında, 5. doğum gününden kısa bir süre önce gen terapisi aldı. İki ay sonra ilk kez başını kaldırdı. Kısa süre sonra ellerini kullanmaya ve sarılmak için uzanmaya başladı. Ameliyattan yedi ay sonra kendi başına oturdu.

Annesi Shillann Rodriguez-Pena, “COVID ile dünya başımıza yıkılırken, evimizde hayatımızın en büyük partisiymiş gibi kutlama yapıyorduk çünkü Rian uzun zamandır imkansız olan pek çok kilometre taşını aşıyordu” dedi. “Artık tamamen farklı bir hayatımız var.”

Bilim insanları, bu yaklaşımın daha yaygın beyin hastalıkları için yaygınlaşmasından önce aşılması gereken zorluklar olduğunu söylüyor.

Örneğin, tedavinin zamanlaması bir sorun. Genel olarak, yaşamın erken dönemleri daha iyidir çünkü hastalıklar yıllar içinde bir dizi soruna neden olabilir. Ayrıca, Alzheimer gibi daha karmaşık nedenleri olan hastalıkların gen terapisi ile tedavisi daha zordur.

Morris, “Bir geni düzelttiğinizde, hedefin tam olarak nerede olduğunu bilirsiniz” dedi.

New York Rensselaer Politeknik Enstitüsü'nde biyomedikal mühendisi olan Ryan Gilbert, genetik bilgiyi gelişigüzel bir şekilde yerleştirme potansiyeli olan gen taşıyıcı virüsle ilgili sorunlar da olabileceğini söyledi. Gilbert ve diğer araştırmacılar, hücrelerin çekirdeğine genetik bir yük taşımak için birçok COVID-19 aşısında kullanılan mesajcı RNA gibi diğer dağıtım yöntemleri üzerinde çalışıyorlar.

Bilim insanları ayrıca gen terapisini beyin ameliyatının tehlikeleri olmadan beyne ulaştırmanın yollarını araştırıyor. Ancak bu, kan dolaşımında dolaşan virüsleri ve diğer mikropları beynin dışında tutmak için tasarlanmış doğal bir engel olan kan-beyin bariyerini aşmayı gerektiriyor.

Daha pratik bir engel ise maliyet. Çoğunlukla sigortacılar ve hükûmetler tarafından karşılanan gen terapilerinin fiyatı milyonları bulabilir. Örneğin Upstaza adı verilen tek seferlik PTC tedavisinin Avrupa'daki maliyeti 3 milyon dolardan fazladır.

Ancak ilaç üreticileri, insanların ihtiyaç duydukları tedavileri almalarını sağlamaya kararlı olduklarını söylüyorlar. Araştırmacılar da bu yaklaşımın önündeki bilimsel engelleri aşabileceklerinden eminler.

Gilbert, “Bu yüzden gen terapisinin birçok beyin hastalığı ve bozukluğu için kullanılabileceğini söyleyebilirim,” dedi. “Gelecekte, bu tür şeyleri yapan daha fazla teknoloji göreceksiniz.”

Rylae-Ann ve Rian'ın aileleri, yıkıcı genetik hastalıklarla uğraşan diğer ailelerin de bir gün kendi yaşadıkları dönüşümü görebileceklerini umduklarını söylediler. Her iki kız da iyileşmeye devam ediyor. Rian oyun oynuyor, her türlü yiyeceği yiyor, yürümeyi öğreniyor ve dil üzerinde çalışıyor. Rylae-Ann anaokuluna gidiyor, bale kursuna başladı ve anaokulu seviyesinde okuyor.

Babası onu kucağına aldığında, “bana koşuyor… bana sarılıyor ve 'Seni seviyorum babacığım' diyor” dedi. “Sanki normal bir gün geçiriyor gibiyiz ve ebeveyn olarak tek istediğimiz de bu.”

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…

20:33:25

Amerika Birleşik Devletleri Federal İlaç İdaresi (FDA), nadir görülen bir kan pıhtılaşması hastalığı için yüksek bir fiyat etiketi olan yeni bir tedaviyi onayladı…

Doz başına 3,5 milyon ABD dolarına mal olacak olan bu ilaç, dünyanın herhangi bir yerindeki en pahalı ilaç olacak. Fiyatı ilk bakışta dudak uçuklatıyor, ancak ilacın maliyet etkinliği üzerine yapılan yeni bir analiz, bunun tedavinin sağladığı fayda için nispeten ‘adil’ bir fiyat olduğunu gösteriyor – en azından ekonomik refaha sahip olan ülkelerde….

Hemgenix adı verilen ilaç, kanın pıhtılaşmasının azalmasına neden olan nadir bir genetik hastalık olan hemofili B için bir gen terapisi tedavisidir. En ciddi semptomlar, durdurulması zor olan spontane ve tekrarlayan kanama ataklarını içerir.

Hemofili B erkeklerde kadınlardan daha sık görülme eğilimindedir ve kesin bir sayıya ulaşmak zor olsa da, tahminler ABD’de yaklaşık 8.000 erkeğin şu anda yaşam boyu süren bu hastalıktan muzdarip olduğunu göstermektedir.

Şu anda ABD’de hemofili B’yi tedavi etmek için kullanılan ana ilaç, hastalara çok ihtiyaç duyulan bir pıhtılaşma faktörü kazandırmaktadır, ancak ömür boyu tedavi maliyetleri yüksektir. Şiddetli semptomları olanlarda, zamanla etkinliği azalmaya başlayabilen rutin ve pahalı bir tedavi rejimi gereklidir.

Günümüzde araştırmacılar, orta ila şiddetli hemofili B’li her hasta için yetişkin yaşam boyu maliyetinin yaklaşık 21 ila 23 milyon ABD doları olduğunu tahmin etmektedir. Birleşik Krallık’taki tedavi maliyetleri ABD’ye veya Avrupa’nın başka yerlerine göre daha ucuzdur, ancak yine de yaşamları boyunca hasta başına on milyonlarca dolara ulaşmaktadır.

Öte yandan Hemgenix, fiyatının çok altında tek bir dozda verilen tek seferlik intravenöz bir üründür. Ürün, DNA’yı karaciğerdeki hedef hücrelere iletmek üzere tasarlanmış viral tabanlı bir vektör aracılığıyla vücuda taşınır. Bu genetik bilgi daha sonra hücreler tarafından çoğaltılarak Faktör IX olarak bilinen bir pıhtılaşma proteininin talimatlarını yayıyor.

Şimdiye kadar yapılan iki çalışmada Hemgenix’in etkinliği ve güvenliği test edilmiştir. Ağır veya orta derecede ağır hemofili B hastası 54 katılımcı arasında yapılan bir çalışmada, araştırmacılar Faktör IX aktivite seviyelerinin arttığını ve hastaların şu anda mevcut olan rutin replasman tedavilerine olan ihtiyacı azalttığını tespit etti.

Gen terapisini aldıktan sonra, hastaların kontrolsüz kanama geliştirme oranı, başlangıçtaki oranlarına kıyasla yüzde 50’nin üzerinde düşmüştür.

Yan etkiler arasında baş ağrısı, grip benzeri semptomlar ve karaciğerde enzim yükselmeleri yer almaktadır ve bunların hepsi ilerideki dönemde doktorlar tarafından dikkatle izlenmelidir.

“Hemofili için gen terapisi yirmi yılı aşkın bir süredir ufukta görünmektedir. Hemofili tedavisindeki ilerlemelere rağmen, kanama ataklarının önlenmesi ve tedavisi bireylerin yaşam kalitesini olumsuz yönde etkileyebilmektedir,” diyor FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks.

“Bugünkü onay, hemofili B hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hemofili formuyla ilişkili yüksek hastalık yükü yaşayanlar için yenilikçi tedavilerin geliştirilmesinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.”

Bu gen terapisi tedavisinin hemofili B için bir tedavi olup olmadığı henüz belli değil, ancak ilk sonuçlar umut verici.

Hemofili B gibi ciddi ancak nadir görülen hastalıklar için FDA, tıbbi araştırmaları teşvik etmek üzere özel bir atama yetkisine sahiptir. Örneğin Hemgenix, sadece az sayıda hastayı tedavi edeceği için ‘yetim ilaç‘ olarak sınıflandırılmıştır.

Bu atamanın bir parçası olarak Hemgenix’in üreticisi CSL Behring, önümüzdeki yedi yıl boyunca ABD pazarında münhasır haklara sahiptir.

ABD hükûmetinin bilimsel araştırmaları teşvik etmek için kullandığı teşvikler, aksi takdirde yol kenarına düşecek olan nadir hastalıklara yönelik yenilikleri artırmanın yararlı bir yoludur, ancak bu politika iki ucu keskin bir kılıç sunmaktadır.

Bu aynı zamanda, ilaç fiyatlarına kısıtlamalar getiren diğer ülkeler uluslararası araştırmaların faydalarından yararlanırken, ABD pazarının ilaç tekellerini destekleme maliyetini üstlenmesi anlamına gelmektedir.

Bugün ABD reçeteli ilaçlar için dünyadaki diğer ülkelere kıyasla iki ila altı kat daha fazla ödeme yapmaktadır.

En pahalı ilaç rekorunun bir önceki sahibi spinal musküler atrofi tedavisinde kullanılan bir başka ‘tek seferlik‘ gen terapisiydi. Tedavi başına tahmini 2 milyon ABD doları tutarındaki bu ilaç, ilaç şirketlerinin işlerini finanse etme biçimleri konusunda da hararetli tartışmalara yol açtı.

Ön maliyetler kesinlikle çok büyük, ancak destekleyici bir sigorta şirketine sahip olacak kadar şanslı olanlar için Hemgenix, tıbbi maliyetlerde milyonlarca tasarruf sağlayabilir ve hayatları ölçülemez şekillerde iyileştirebilir.

Avrupa İlaç Ajansı ve onun Birleşik Krallık ve Avustralya’daki ilaç düzenleyici muadilleri de şu anda gen terapisi tedavisini kullanım için gözden geçiriyor.

Bu içeriği beğendiyseniz lütfen çevrenizle paylaşınız…